威罗菲尼(vemurafenib)(Zelboraf)医治罕见血癌效果怎么样？-

　　威罗菲尼(vemurafenib)（Zelboraf）是一种口服小分子激酶抑制剂，2011年该药获得批准医治BRAF V600E突变的不可切除或转移扩散性黑色素瘤。该药主要通过阻断某些促进细胞生长的酶，起到抑制肿瘤的作用。而近日，威罗菲尼(vemurafenib)的适应病症得到了进一步扩大，FDA批准威罗菲尼(vemurafenib)医治罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的

成人患病者，这也是首个经FDA批准针对ECD的治疗方法。

　　ECD是一种起源于骨髓、增长缓慢的血癌，ECD患病者的预测期望生存时间非常有限。这一群体急需新的治疗方法来缓解疾病。威罗菲尼(vemurafenib)此次获得批准是基于它在一项2期研究VE-BASKET中展现的治疗效果。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患病者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患病者比例（总体缓解率，ORR）。　　

　　结果显示，经Zelboraf（威罗菲尼(vemurafenib)）医治的患病者的ORR高达54.5%，其中11名患病者（50%）获得部分缓解，1名患病者（4.5%）获得完全缓解。使用Zelboraf的ECD患病者常见的药副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。针对这一适应病症，FDA授予Zelboraf优先审评资格、突破性治疗方法认定，以及孤儿药资格。　　

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