威罗菲尼(vemurafenib)(Vemurafenib)可用于组织细胞增生症长期医治

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  去年某国外杂志刊登的2期VE-BASKET试验结果显示, 威罗菲尼 (vemurafenib)能够长期医治有BRAF V600突变的ECD和LCH患病者。那

  去年某国外杂志刊登的2期VE-BASKET试验结果显示,威罗菲尼(vemurafenib)(vemurafenib)能够长期医治有BRAF V600突变的ECD和LCH患病者。那么这两种病区别代表什么疾病呢?Erdheim-Chester disease(ECD)病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症(Langerhans cell histiocytosis,LCH)常有BRAF V600突变。

  Vemurafenib是BRAF V600抑制剂。之前的报道显示vemurafeni
威罗菲尼(vemurafenib)(Vemurafenib)可用于组织细胞增生症长期医治
b能够医治ECD和LCH,但是缺乏长期使用vemurafenib医治时的有效性和安全特性数据。VE-BASKET试验纳入26名患病者,其中22名为ECD、4名为LCH。患病者接受vemurafenib(960毫克,每日2次)医治,直到疾病进展或出现不能耐受的不良反应。中位随访时间为28.8个月。无进展寿命(PFS)和总寿命(OS)尚未高达。

  研究结果显示,全部的患病者总缓解率(ORR)为61.5%、ECD患病者的ORR为54.5%。所有患病者评为稳定(SD)或更好。2年的PFS率为86%,2年的OS率为96%。FDG-PET/CT检测后15名患病者评为有代谢缓解(metabolic response),其中12名评为完全代谢缓解。常见的不良(系统自动过滤词)有关节痛、斑丘疹、疲乏、脱发、QT间期增加、皮肤乳头状瘤、角化过度等。研究者认为vemurafenib能够长期医治有BRAF V600突变的ECD和LCH患病者。

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